Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne là một căn bệnh di truyền nghiêm trọng, gây ra sự thoái hóa cơ bắp và dẫn đến mất khả năng vận động.
Gần đây, các nhà khoa học đã sử dụng gene trị liệu để sửa chữa các đột biến gây bệnh trong gene dystrophin. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng đã cho thấy, sau khi điều trị, chức năng cơ của bệnh nhân được cải thiện đáng kể, giúp họ duy trì khả năng vận động trong thời gian dài hơn so với trước đây. Gene trị liệu này có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị lâu dài cho các bệnh nhân mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne.
